01 1 월
NR은 Alpers' Disease에 대한 유망한 치료 후보입니다.
소개
알퍼스 d이즈둘 다 신경퇴행성 질환 및 대사 장애는 미토콘드리아 기능 장애 및 중합효소 감마(POLG) 유전자의 촉매 소단위체의 돌연변이와 밀접하게 연결되어 있습니다. 주목할 만한 것은, NAD 전구체의 보충, 니코틴아미드 리보시드(NR), 피질의 미토콘드리아 결함을 명시적으로 개선하는 것으로 입증되었습니다. 환자의 오가노이드 알퍼스 d이즈.
알퍼스 소개’ 질병
알퍼스’ 이 질환은 상염색체 열성 질환으로, 종종 피질 신경 세포 손실과 미토콘드리아 DNA(mtDNA) 및 복합체 I(CI)의 고갈을 동반합니다. 이 질병은 신생아 100,000명 중 약 1명에서 발생합니다. 대부분의 개인은 Alpers를 가지고 있습니다.’ 질병은 출생 시 증상이 나타나지 않습니다. 진단은 일반적으로 POLG 유전자를 결정하여 확립됩니다. 일단 발병하면(보통 생후 1년에서 3년 사이) 환자는 진행성 뇌병증, 간질, 근간대증 및 중증 근무력증과 같은 증상을 나타낼 수 있습니다. 현재로서는 이 질병을 치료할 수 있는 효과적인 방법이 없습니다.
설립 알퍼스 d이즈 모델 시험관 내
유도만능줄기세포(iPSC)는 A467T(c.1399G>A) 및 P589L(c.1766C>T)의 복합 이형접합 돌연변이를 보유한 Alpers의 환자로부터 생성된 후 피질 오가노이드 및 신경 줄기세포(NSC)로 분화됩니다. Alpers의 iPSC는 L-젖산 수치 상승 및 CI 고갈을 포함하여 가벼운 미토콘드리아 변화를 보입니다. Alpers의 NSC는 심각한 mtDNA 고갈과 미토콘드리아 기능 장애를 나타냅니다. Alpers의 피질 오가노이드는 피질 신경 세포 손실과 성상 세포 축적을 보여줍니다.
에서 NR의 역할 Alpers의 피질 오가노이드
NR을 사용한 장기 치료는 부분적으로 개선됩니다.sAlpers의 피질 오가노이드에서 관찰된 신경퇴행성 변화.특히, NR의 보충은 환자의 피질 오가노이드에서 관찰되는 신경 세포 손실, 신경교세포 농축 및 미토콘드리아 손상을 효과적으로 중화합니다. 알퍼스 d이즈.
NR 치료 후 Alpers의 환자 오가노이드에서 조절 장애 경로의 역전
NR 처리는 의 하향 조절을 상쇄합니다. 미토콘드리아 및 시냅스 형성 관련 경로, 뿐만 아니라 상향 조절도성상세포/신경교세포 및 신경염증과 관련된 경로에서 분명히 활성화됩니다. Alpers의 피질 오가노이드.
결론
NAD 수치를 증가시키기 위해 NR을 보충하면 Alpers의 iPSC 유래 피질 오가노이드에서 미토콘드리아 결함 및 신경 세포 손실을 구할 수 있습니다.’ 상대적으로 안전성과 생체이용률이 높은 질병이 우수합니다. p로미스e를 a로 t헤라퓨틱 c안디다테이를 위해 난치성 장애.
참조
Hong Y, Zhang Z, Yangzom T 등. NAD+ 전구체인 니코틴아미드 리보시드는 알퍼스병의 iPSC 유래 피질 오가노이드에서 미토콘드리아 결손 및 신경 손실을 구출합니다. Int J Biol Sci. 2024년; 20(4):1194-1217. 게시됨 2024년 1월 25일. 도:10.7150/ijbs.91624
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