01 1월
알퍼스병에 대한 유망한 치료 후보로서의 NR
소개
알퍼스d이시아둘 다 신경퇴행성 장애 및 미토콘드리아 기능 장애 및 중합효소 감마(POLG) 유전자의 촉매 소단위 돌연변이와 밀접하게 연관되어 있습니다. 주목할 만한 것은 NAD 전구체의 보충,니코틴아미드 리보사이드(NR), 피질의 미토콘드리아 결함을 명시적으로 개선하는 것으로 입증되었습니다.환자의 오가노이드알퍼스d이시아.
알퍼스 소개’ 질병
알퍼스’ 질병은 상염색체 열성 장애로, 종종 피질 신경 손실과 미토콘드리아 DNA(mtDNA) 및 복합체 I(CI)의 고갈을 동반합니다. 이 질병은 신생아 100,000명 중 약 1명에서 발생합니다. Alpers를 가진 대부분의 개인’ 질병은 태어날 때 증상을 나타내지 않습니다. 진단은 일반적으로 POLG 유전자를 결정하여 확립됩니다. 일단 발병하면(보통 생후 1년에서 3년 사이) 환자는 진행성 뇌병증, 간질, 간대성 근무력증 및 중증 근무력증과 같은 증상을 나타낼 수 있습니다. 현재 이 질병을 치료할 수 있는 효과적인 방법은 없습니다.
설립 알퍼스d이시아 모델체외
유도만능줄기세포(iPSC)는 A467T(c.1399G>A) 및 P589L(c.1766C>T)의 복합 이형접합 돌연변이를 보유한 Alpers의 환자로부터 생성되며, 이어서 피질 오가노이드와 신경줄기세포(NSC)로 분화됩니다. Alpers의 iPSC는 L-젖산 수치 상승 및 CI 고갈을 포함하여 경미한 미토콘드리아 변화를 나타냅니다. Alpers의 NSC는 심각한 mtDNA 고갈과 미토콘드리아 기능 장애를 나타냅니다. Alpers의 피질 오가노이드는 피질 신경 손실과 성상세포 축적을 보여줍니다.
NR의 역할Alpers의 피질 오가노이드
NR을 사용한 장기 치료는 부분적으로 개선됩니다.sAlpers의 피질 오가노이드에서 관찰된 신경퇴행성 변화.구체적으로, NR의 보충은 다음과 같은 환자의 피질 오가노이드에서 관찰되는 신경 손실, 신경교 농축 및 미토콘드리아 손상을 효과적으로 상쇄합니다.알퍼스d이시아.
NR 치료 후 Alpers 환자 오가노이드에서 조절 장애 경로의 역전
NR 치료는미토콘드리아 및 시냅스 형성 관련 경로,뿐만 아니라성상세포/신경교세포 및 신경염증과 관련된 경로에서 분명히 활성화됩니다.Alpers의 피질 오가노이드.
결론
NAD 수준을 높이기 위해 NR을 보충하면 Alpers의 iPSC 유래 피질 오가노이드에서 미토콘드리아 결함 및 신경 손실을 구할 수 있습니다.’ 질병은 상대적으로 높은 안전성과 생체이용률로 매우 우수합니다.p로미스e를 t헤라페틱c안디다테이를 위해 난치성 장애.
참조
홍 Y, Zhang Z, 양조 T 외. NAD+ 전구체 니코틴아미드 리보사이드는 알퍼스병의 iPSC 유래 피질 오가노이드에서 미토콘드리아 결함과 신경 손실을 구합니다. 국제 J Biol Sci. 2024; 20(4):1194-1217. 2024년 1월 25일 게시. 도이:10.7150/ijbs.91624
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